显然，过去一年里发生的太多的事情使人们对这一问题的看法发生了巨大变化。

关于个性化用药：根据我国肿瘤发病率推算，目前我国肿瘤患者约为400万人，最新数据显示每年新发肿瘤病例约为400万例，死亡病例约为280万例。生物探索编辑摘录了报告里的部分内容。

备注：本文投资观点仅代表分析师立场，不代表生物探索观点。精准医疗是医疗健康时代的产物，是未来生物医药产业发展的确定性趋势，基因测序作为精准医疗的基石，有望引领行业持续向上和繁荣。出于促进行业规范化的考虑，政府层面监管开始趋严。在美国，基因测序产品如果转入临床应用，通常可以走两套审核程序：第一种是FDA510K 注册认证，主要负责审核医疗器械和试剂。需要指出的是，虽然肿瘤的早筛市场空间更大，但是从客户接受程度和推广进展来看，肿瘤早筛市场由于临床明确的标准化的基因靶点数据库尚未建立，且对普通健康人群的市场教育尚需时日。

基因测序对 DNA 序列进行分析，构建大样本量的基因组数据库，结合个体生活信息、临床数据，以此来了解疾病的发病机制和用药机理，并帮助临床为不同个体提供精确合理的疾病预防干预、诊断治疗、用药指导和健康管理，这种个性化的医疗正是奥巴马倡导的精准医疗的精髓所在。中国：规范监管职责，公布试点名单，出台标准化指南2014年2月，国家卫计委、CFDA 联合叫停基因检测，相关部门出台文件明确了基因测序行业的双重监管属性，所用的仪器设备归口 CFDA 报批管理，临床领域的使用归口卫计委或属地管理。尽管创立至今只有两年多时间，Editas和Intellia都吸引了投资者的关注。

去年3月，美国再生医学联盟的主席丹吉尔联合四位学者在《自然》杂志上撰文，号召研究者们暂时不要对人类生殖细胞进行基因编辑，因为用现有技术对人类胚胎进行基因编辑可能对后代产生无法预测的后果。去年5月，CAR-T疗法的先驱美国朱诺诊疗公司与另一家基因编辑企业Editas签订了一项为期三年的合作协议，包括4700万美元预付款和6.9亿美元的里程碑奖金，朱诺将借助Editas开发的CRISPR/Cas9技术辅助其CAR-T疗法和TCR疗法治疗更多类型的肿瘤疾病。该公司本周一宣布将登陆纳斯达克市场，筹资1.2亿美元，同时宣布与再生元制药公司展开为期6年的授权和合作协议，将获得后者7500万美元先期支付款，再生元制药还将在Intellia上市时通过私人置换购入5000万美元后者股票。Editas最新公布的财报显示，该公司去年第四季度研发开支580万美元，运营亏损1240万美元，2015年全年研发开支1880万美元，运营亏损3530万美元。

Editas上市首日股价上涨13.8%，IPO以来股价累计涨幅达到137%。此外，CRISPR的快速发展也引来无数争议，其中以定制婴儿的争议最大。

考虑到DNA治疗逆转很难，想要用于人类疾病治疗，必须保证CRISPR应用的万无一失。到目前为止，尽管有几个基因编辑治疗项目在开展临床试验，但尚无相关产品获得监管许可。去年初，诺华即宣布与此次拟上市的美国基因编辑研发公司Intellia展开一项长达5年的研发合作，致力于加速发展CRISPR/Cas9技术在CAR-T细胞治疗和造血干细胞中的应用。投资者热情高涨尽管CRISPR技术用于疾病治疗还有待验证，但全球药业巨头都看准了这一市场的潜力。

可以说，从粮食增产到治疗罕见遗传病，CRISPR技术几乎无所不能。潜力与争议并存基因编辑是一种能够对目标基因组进行定点改造，从而对未知功能基因进行研究和基因治疗的技术。Editas在成立伊始就获得了4300万美元A轮投资，投资方包括Flagship Ventures等知名风投。在经历数年的发展后，CRISPR脱颖而出，成为最被市场看好的基因编辑技术。

但CRISPR技术也面临应用难题，比如体内编辑存在一定的脱靶率，这可能造成基因组的不稳定并扰乱正常基因的功能。Intellia在2014年获得了A轮1500万美元融资和B轮7000万美元融资，投资者包括阿特拉斯风险投资基金、Orbimed咨询者公司等。

目前公司市值接近14亿美元。此前的2月初，另一家基因编辑龙头Editas医药刚刚登陆美国市场，上市迄今股价涨幅接近140%。

该技术通过对细胞的DNA进行精确地靶向修饰来发挥作用，能够同时实现多个基因的编辑，且编辑能力更加高效精准。Editas由麻省理工大学华裔教授张锋和另一位基因科学家珍妮弗·堂娜创立于2013年11月，两位创始人均为CRISPR的早期发明人，美国专利局在2014年授予了张锋首个基因编辑技术专利。美国基因编辑龙头企业Intellia诊疗公司11日提交首次公开募股（IPO）申请，计划登陆纳斯达克市场，融资1.2亿美元。今年2月，Editas登陆纳斯达克市场，融资1.09亿美元，成为CRISPR基因编辑领域首家公开上市的公司。2015年，CRISPR技术被《科学》杂志评为全年最佳科学突破。2015年，数亿美元资金涌入基因编辑初创企业，其中大部分流入了Editas和Intellia，此外在去年12月，拜耳宣布投资3亿美元，与CRISPR诊疗公司成立一家合资企业。

该公司表示，在可预期的未来还无法获得营收。据波士顿咨询集团去年9月发布的一份数据，自2013年以来，美国基因编辑公司已经吸引了超过10亿美元的风险投资。

眼下这两家公司研究的CRISPR基因编辑技术炙手可热，吸引了投资者和医药行业巨头们的目光。美基因编辑股强势吸金 2016-04-14 06:00 · 张润如 美国基因编辑龙头企业Intellia诊疗公司11日提交首次公开募股（IPO）申请，计划登陆纳斯达克市场，融资1.2亿美元。

以前瞻性闻名的Wired网站因此将其称为创世纪引擎（genesis engine），称其有可能用来建造一个无疾病、无饥饿、无污染的新世界。Editas和Intellia是美国基因编辑领域的两家龙头企业

药物短缺是多因素作用的结果，应通过市场调节和政府积极干预予以缓解。群体性药物短缺凸显药物短缺问题普遍存在。而另一类则是高端药物，治疗重大疾病的临床急需药物。低价或是药物短缺诱因药物短缺由生产、流通和使用各环节及药品产业政策等因素的综合作用所导致，这其中有药物原料供应不足等因素的影响，但价格和审批流程却是其中不可回避的两大主要因素。

从目前情况来看，药物短缺不仅是波及某类疾病患者的个别现象，甚至有可能成为涉及较大患者群体的群体性短药事件。另一方面，面临药物短缺的患者及家属，在当地无法通过正规途径获得药物的情况下，会通过诸如药品黑市等非正规途径寻求药物，但类似渠道所获得的药物质量无法保证，甚至会适得其反影响病患健康。

上海盟科医药技术公司创始人、旅美华人科学家袁征宇对上述观点表示了认同，他指出，目前所匮乏的药品，一类是利润非常低的低端药物。近日，美国卫生系统药师协会对外公布了一组美国药物短缺数据，从抗癌药物，到普通疫苗、抗生素，157种药物均出现在短缺名单中。

俞强告诉记者，药物审批担负着艰巨的责任，直接与病人生命相关，新研制的药物多需要更多的时间来鉴别，审批起来也更须谨慎。如抗肿瘤药物环磷酰胺、专门治疗甲亢病药物甲巯咪唑、抗过敏药物苯海拉明、治疗偏头痛药物麦角胺咖啡因、治疗癫痫病药物苯巴比妥等。

郑稳生说：某些药品的短缺会对临床抢救带来困难和不便，影响患者用药，长期短缺甚至严重威胁患者生命。中国医学科学院药物研究所研究员郑稳生肯定地告诉《中国科学报》记者。市场调节应与政府干预并行药物短缺，特别是一些重大疾病药物短缺，会威胁病人生命。他指出，这部分药物在专利未失效前，只有部分厂家可以生产，所以价格较高，但专利失效后，生产厂家变多，市场竞争致使药物价格回落，利润减少。

低价让我们无药可医？ 2016-04-19 06:00 · angus 近日，美国卫生系统药师协会对外公布了一组美国药物短缺数据，从抗癌药物，到普通疫苗、抗生素，157种药物均出现在短缺名单中。俞强认为，实际操作上，一方面国家应当尽量加快药物审批流程，以促进新研制药物的问世。

长期连续的药品降价政策推动并加剧了我国基本药物市场短缺，药品降价的压力最终还须由药企来承担，原材料、生产设备等技术性因素会造成药品短缺。郑稳生表示，通过市场手段，从应对药品短缺的机构设置、发现机制、处理机制及药品退出机制等方面建立一系列管理措施。

事实上，药物短缺已成为全球面临的共同问题。郑稳生告诉记者，短缺的基本药物的市场无法得到保障，在不能形成规模效益的情况下，药企选择放弃生产此类药物，最终导致一些基本药物在市场上消失。